ژن درمانی تکنیکی است که برای پیشگیری و درمان بیماری های ژنتیکی استفاده می شود. هدف از ژن درمانی تغییر مسیر بیماری با هدف قرار دادن علت ژنتیکی آن است. در این مقاله به طور کامل به توضیحاتی در زمینه این موضوع که ژن درمانی چیست می پردازیم و اطلاعات جامعی در اختیار شما قرار می دهیم. در ادامه با ما همراه باشید…
ژن درمانی چیست؟
به طور کلی هدف از ژن درمانی (Gene therapy)، غیر فعال کردن ژن بیماری زا یا غالب نمودن ژل سالم می باشد. هنگامی که ژن سالم غالب می شود، سبب خنثی شدن اثر ژن ناسالم می گردد. در نتیجه آن بیماری درمان می شود. این امر سبب درمان بیماری هنگامی که یک جهش ژنی تغییر دائمی در توالی (DNA) باعث از بین رفتن یا معیوب شدن پروتئین می شود، ژن درمانی ممکن است بتواند عملکرد طبیعی آن پروتئین را بازیابی کند.
روش های ژن درمانی
چندین روش مختلف برای ژن درمانی وجود دارد:
- وارد کردن ژن جدید یا نمونه اصلاح شده از یک ژن
- غیرفعال کردن ژن هایی که عملکرد درستی ندارند
- جایگزینی توالی ژن بیماری زا با یک کپی سالم از آن توالی
درک ژن ها
ژن ها از والدینمان به ما ارث می رسند. آنها همه چیز را از رنگ چشم گرفته تا سیستم ایمنی بدن و احتمال ابتلا به بیماری ها را دیکته می کنند. ژن ها حاوی اطلاعات مورد نیاز برای ساخت و نگهداری سلول ها با رمزگذاری پروتئین ها هستند. یک ژن بخش کوچکی از DNA یک سلول است که از چهار ماده شیمیایی به نام باز تشکیل شده است. این پایه ها ستون فقرات DNA را تشکیل می دهند و – بسیار شبیه به یک کتابچه راهنمای کاربر – دستورالعمل هایی را برای مونتاژ پروتئین ها، بلوک های سازنده بدن انسان، مانند ماهیچه ها، اندام ها و سیستم ایمنی ارائه می دهند.
مشکل این است که ژن ها همیشه به درستی ساخته نمی شوند. وقتی این اتفاق می افتد، DNA ژن را تغییر می دهد. این کار، جهش نامیده می شود. جهش ها می توانند از والدین شخصی منتقل شوند یا برای اولین بار در آن شخص رخ دهند. یک جهش در ژن می تواند نحوه عملکرد پروتئین ها را تغییر دهد. گاهی اوقات، جهش می تواند باعث بیماری شود. اینجاست که ژن درمانی ممکن است کمک کند.
کاربردهای ژن درمانی
ژن درمانی با اصلاح ژنتیکی سلول های بدن می تواند بیماری های مختلف را درمان نماید. در افرادی که مبتلا به سرطان هستند و شیمی درمانی روی آن ها جواب نمی دهد، ژن درمانی روشی مناسب برای درمان می باشد. ژن درمانی به جز سرطان نیز در درمان بیماری های دیگری مانند بیماری های مغز و اعصاب، اختلالات خونی، مشکلات حرکتی، بیماری های پوستی، ریزش مو، بیماری های اسکلتی عضلانی و حتی جوانسازی پوست کاربرد دارد.
ژن درمانی چگونه کار می کند؟
ژن درمانی با روش های مختلفی انجام می شود که در ادامه به توضیحاتی در مورد آن ها می پردازیم:
افزودن ژن
افزودن ژن سالم برای درمان شرایط ناشی از تغییر در یک ژن یا جهش ژنتیکی استفاده می شود. در این شرایط با افزودن ژن (Gene Addition Therapy)، DNA ای که حاوی نمونه سالم از ژن جهش یافته است وارد بدن شده و می تواند بیماری را از این طریق درمان نماید. هدف این درمان این است که ژن جدید پروتئینی را تولید کند که بدن (قبلاً) نمی توانست به اندازه کافی تولید کند.
غیرفعال کردن ژن معیوب
اگر برخی از ژن های معیوب که عامل بیماری و رشد سلولی کنترل نشده می گردند، بیش از اندازه فعال باشند می توانند سبب ایجاد انواع سرطان ها گردند. در این روش، ژن معیوب که فاقد عملکرد صحیح می باشد، غیرفعال می گردد. این تکنیک در درمان انواع بیماری های ژنتیکی و سرطان ها که در اثر فعالیت نادرست ژن ها به وجود آمده اند نقش مهمی ایفا می کند.
ویرایش ژن
ویرایش ژن یک فناوری دقیق است که برای افزودن، حذف یا تغییر بخش‌های خاص DNA استفاده می‌شود. این روش شامل ایجاد تغییراتی در DNA در نقطه خاصی است که در آن نقص دارد. این تغییرات سلولی ممکن است در داخل بدن انجام شود یا اینکه سلول استخراج گردد و درمان روی آن صورت پذیرد.
ویرایش پایه
ویرایش پایه جهش های تک نقطه ای را هدف قرار می دهد و تغییرات دقیقی در کد ژنتیکی ایجاد می کند. این تغییرات می تواند یک ژن عامل بیماری را خاموش کند یا به فعال شدن یک ژن خاص کمک کند.
ویرایشگرهای پایه DNA دو رشته‌ای را تغییر نمی‌دهند، بلکه یک آنزیم اضافی را به دنباله‌ای دلخواه تحویل می‌دهند تا پایه یک رشته را تغییر دهد. در نهایت، پروتئین های ترمیم سلولی تغییر پایه را تشخیص داده و آن را به یک جهش دائمی تبدیل می کنند. سلول ها می توانند عملکردهای جدیدی را به طور معمول انجام دهند و شرایط ناشی از جهش های خاص به طور بالقوه قابل درمان هستند.
تفاوت ژن درمانی و سلول درمانی
ممکن است برخی از افراد سلول درمانی و ژن درمانی را با یکدیگر اشتباه بگیرند. تفاوت ژن درمانی با سلول درمانی در این است که در ژن درمانی، درمان روی ژن ها صورت می گیرد، اما در سلول درمانی، با استفاده از سلول های بدن فرد می توان بیماری های فرد را درمان نمود. برای مثال فردی که دچار سرطان شده است را می توان به روش سلول درمانی و توسط سلول های بنیادی درمان کرد. همچنین امروزه در درمان بسیاری از بیماری ها، مانند دیابت، مشکلات پوستی و … سلول درمانی جایگاه ویژه ای دارد.
خطرات احتمالی ژن درمانی چیست؟
خطرات بالقوه مرتبط با ژن درمانی به نوع درمان، نوع مکانیسم تحویل (بردار) و روشی که در آن به سلول ها می رسد بستگی دارد. آنها ممکن است شامل موارد زیر باشند:
- یک واکنش منفی سیستم ایمنی
- عوارض ناشی از هدف قرار دادن ناخواسته سلول های اشتباه
- اثرات نامطلوب مرتبط با مواد ژنتیکی وارد شده
- روشن غیر منتظره ژن
اداره غذا و دارو و مؤسسه ملی بهداشت، آزمایشات ژن درمانی را از نزدیک زیر نظر دارند و تکنیک ها به طور مداوم مورد تحقیق و اصلاح قرار می گیرند. بیماران تا سال ها پس از ژن درمانی توسط تیم درمانی خود تحت نظر دقیق قرار می گیرند.
ژن درمانی چگونه عمل می کند؟
هدف کلی از ژن درمانی، غیر فعال سازی ژن بیماری زا می باشد و تلاش بر این است که ژن سالم به شکل غالب درآورده شود. زمانی که ژن سالم غالب می شود، اثرات ژن ناسالم خنثی شده و این امر سبب درمان بیماری می گردد. ژن درمانی می تواند یک نمونه از ژن را برای بازیابی عملکرد پروتئین وارد سلول کند. زمانی که یک ژن وارد سلول می شود، عملکردی ندارد. اما حاملی که وکتور نامیده می شود، باعث انتقال ژن می گردد.
ژن درمانی می تواند روی سلول های جنسی و سلول های سوماتیک یا سلول های بدن فرد انجام شود. وکتور یا به صورت تزریق یا به شکل درون وریدی مستقیما وارد بافت خاصی از بدن می شود یا اینکه نمونه ای از سلول های بیمار جدا شده و در آزمایشگاه در معرض وکتورها قرار داده می شود.
کلام آخر
در این مقاله به توضیحاتی درباره اینکه ژن درمانی چیست و چگونه انجام می شود پرداختیم. ژن درمانی، تکنیکی نوین و موثر برای درمان بیماری هایم ختلف می باشد که تا کنون نتایج بسیار خوبی از خود به جا گذاشته است. در این مقاله به طور کامل به این موضوع پرداختیم. برای کسب اطلاعات بیشتر می توانید با مرکز پزشکی فرد محور دوسلدورف با شماره ۰۰۴۹۱۵۷۵۳۱۳۶۲۱۲ یا شماره ایران ۰۲۱-۲۶۱۰۹۶۳۴ تماس بگیرید.
