دکتر مریم اسلامی
2-RGX یک ژن درمانی یکباره تحقیقاتی است که برای ارائه یک ترانس ژن برای میکرودیستروفین جدید طراحی شده است. سازمان غذا و دارو (FDA) به 202-RGX برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)، یک اختالل ژنتیکی نادر که منجر به ضعف عضلانی پیشرونده می شود، نام Track Fast را اعطا کرده است.
در بیماران مبتلا به DMD، عدم وجود پروتئین دیستروفین عملکردی ناشی از جهش در ژن DMD منجر به آسیب سلولی در طول انقباضات عضلانی می شود که منجر به مرگ سلولی، التهاب و فیبروز بافت های عضلانی می شود. 202-RGX یک ژن درمانی آزمایشی است که برای استفاده از وکتور AAV8 برای ارائه یک ترانس ژن برای یک میکرودیستروفین جدید طراحی شده است که شامل عناصر عملکردی دیستروفین طبیعی از جمله دامنه Terminal-C است.
ایمنی، تحمل پذیری و اثربخشی بالینی یکبار دوز 202-RGX داخل وریدی در بیماران کودکان 4 تا 11 ساله مبتلا به DMD در حال حاضر در مرحله 1/2 کارآزمایی DUCHENNE AFFINITY در حال ارزیابی (ClinicalTrials.gov: NCT05693142) . شناسه است.
کنت تی میلز، رئیس و مدیر عامل REGENXBIO گفت: »تعیین مسیر سریع، همراه با قابلیت های ما برای انجام آزمایش های بالینی با استفاده از مواد cGMP در مقیاس تجاری، از توسعه کارآمد 202-RGX از کلینیک تا آمادگی تجاری بیشتر حمایت می کند.« . 202-RGX بخش مهمی از استراتژی »5×25 »ما است و ما مشتاقانه منتظر ادامه همکاری نزدیک با FDA و جامعه دوشن هستیم زیرا یک نامزد محصول بسیار متمایز را توسعه می دهیم که با پتانسیل ایجاد تفاوت معنادار توسعه یافته است. برای بیماران ما مشتاقانه منتظر گزارش داده های اولیه از کارآزمایی بالینی 202-RGX در نیمه دوم امسال هستیم.
منبع
One-Time Gene Therapy Fast Tracked for Duchenne Muscular Dystrophy (empr.com)