ژن درمانی بیماری چشم روشی جدید و کارآمد در حوزه درمان بیماریهای چشمی لاعلاج است که میتواند نتیجه مثبتی در روند درمان داشته باشد. این نوع درمان یک رویکرد جوان بوده که تنها مربوط به بیماریهای ژنتیکی چشم نمیشود. ژن درمانی بیماریهای مربوط به چشم را بدون جراحی، درمان خواهد کرد. همچنین میتواند آسیبها و سایر مشکلات چشمی را با توجه به نوع و شدت آنها، تحت تاثیر قرار دهد.
ژن درمانی بیماری چشم چیست؟
ژن درمانی بیماری چشم، یک روش درمانی نوین است که عامل امیدوارکنندهای برای درمان بیماریهای ژنتیکی به شمار میرود. در بیماریهای مربوط به ژنتیک چشم، برخی از ساختارهای پروتئینی چشم دستخوش تغییر قرار میگیرند. ممکن است جرم برخی از پروتئینها تغییر کرده و کم و زیاد شود. در این حالت عملکرد آن از حالت طبیعی خارج شده و منجر به آسیب چشمی خواهد شد. معمولا با روش ژن درمانی، ژن سالم با تمهیدات ویژه وارد ژنوم ویروس میشود. این ویروس کم کم تمام کره چشم را تحت تاثیر قرار میدهد. بعد از طریق تقسیمات ویروسی ژن مورد نظر تقسیم شده و پروتئینهای طبیعی تولید میکند.
بیماری های ژنتیکی چشم
افرادی که دچار بیماریهای ارثی یا ژنتیکی چشم هستند، معمولا در ساختار ژنها دچار نواقصی بوده که باعث آسیب به چشم طبیعی میشود. به دلیل تغییراتی که در ژنها به وجود میآید، عملکرد طبیعی سلولهای چشم مختل میشود. ژنهای معیوب از طریق وراثت و از سمت والدین به فرزندان منتقل شده و تکثیر پیدا میکنند. برخی از بیماریهای ژنتیکی چشم عبارت هستند از:
- رتینوبلاستوما (retinoblastoma) یا گلیومای شبکیه چشم (Glioma Retinae)
- آلبینیسم، نوعی بیماری قرنیه چشم
- کوررنگی، اختلال در کروموزوم X
- نورپاتی چشمی، اختلال در میتوکندری سلول
- انحراف چشم
- عیوب انکساری چشم
- آب مروارید مادرزادی
- دژنراسیون ماکولا (AMD)
- بیماریهای ارثی شبکیه
- ادم ماکولای دیابتی (DME)
بیشتر بخوانید: پزشکی فرد محور چیست و چگونه به درمان بیماری ها کمک می کند؟
نحوه درمان بیماری های چشم با ژن درمانی
در ژن درمانی بیماری چشم، هدف آن است که جای ژنهای بیمار و ناسالم را که به هر دلیلی آسیب دیده و عملکردش را از دست داده با ژنهای جدید، جایگزین شود. در ژن درمانی، عملکرد سلولها تغییر کرده و در جهت ترمیم و درمان بیماری چشم فعالیت میکنند. ژن درمانی کردن برای رفع بیماریهای ژنتیکی چشم به چهار روش مختلف انجام میشود که عبارت است از:
1. جایگزینی ژن
ژن درمانی بیماریهای چشم که مربوط به شبکیه هستند، بیشتر از نوع جایگزینی است. در این روش درمان، ژنهای جدید و سالم جایگزین ژنهای معیوب میشوند. بیمارانی که جهش ژنی آنها شناخته شده باشد و بتوان ژن سالم برای آنها در نظر گرفت، جایگزینی ژن بهترین روش خواهد بود.
2. ویرایش ژن
ویرایش ژن برای بیمارانی انجام میشود که مبتلا به بیماریهای وراثتی کمیاب مانند سندرم آشر یا رتینیت پیگمنتوزا (RP) هستند. در این روش ابتدا ژن جهش یافته را بررسی و پیدا میکنند. سپس ژن معیوب را با قیچی مولکولی، شکسته یا قطع خواهند کرد.
بیشتر بخوانید: سندروم پاتو چیست؟
3. توقف مرگ سلولی با ژن درمانی
مرگ سلولی در شبکیه چشم انسان بر اثر ابتلا به بیماریهای ژنتیکی چشم، ممکن است در نهایت منجر به نابینایی شود. در این روش از ژن درمانی برای ترمیم و جلوگیری از مرگ سلولهای شبکیه در بیماریهایی مانند دژنراسیون ماکولا استفاده میشود.
4. ژن درمانی به جای ضد تزریق VEGF
پزشکان برای درمان بیماریهای ژنتیکی چشم از جمله دژنراسیون ماکولا و ادم ماکولا دیابتی از ضد تزریق VEGF استفاده میکردند. با ژن درمانی بیماری چشم، میتوان ژنهای سالم را وارد سلولهای شبکیه کرد. اگر این کار موفقیت آمیز باشد، دیگر نیازی به ضد تزریقهای VEGF نخواهد بود.
نتیجه گیری
اختلالات بینایی و بیماریهای مربوط به چشم، میتواند از طریق ژنتیک و به صورت ارثی انتقال پیدا کند. این مدل اختلالات معمولا شدت متنوعی داشته و در بازههای سنی مختلف به وجود میآید. نوزادانی که بیماریهای ژنتیکی چشمی مانند آب مروارید مادرزادی، گلوکوم، شب کوری، انحراف چشم و… دارند، دچار ضعف بینایی یا نابینایی میشوند. ژن درمانی با روشهای مختلف میتواند عملکرد سلولهای چشم را بهبود بخشیده و در روند درمان موثر باشد.
سوالات متداول
هر نوع درمانی همیشه صد درصد نتیجه مثبت به همراه نخواهد داشت. با این حال تاثیرات خود را از 60 درصد به بالا در روند درمان، خواهد گذاشت.
درمان بیماریهای مربوط به قرنیه سختتر خواهد بود با این حال علم پزشکی تلاش کرده تا از ژن درمانی در این زمینه برای رفع مشکلات قرنیه نیز استفاده کند.
در تحقیقات و آزمایشات جدید، فشار بالای چشم مرتبط با گلوکوم قابل درمان خواهد بود.