هل تعرف ما هو العلاج الجيني للهيموفيليا؟ العلاج الجيني هو طريقة جديدة في الطب تعالج أو تمنع بعض الأمراض عن طريق تصحيح المشاكل الوراثية. في الواقع ، باستخدام العلاج الجيني بدلاً من استخدام الأدوية أو الطرق الجراحية ، يمكن العلاج عن طريق تغيير البنية الجينية. تتضمن الأساليب الحالية للعلاج الجيني للهيموفيليا إدخال جين جديد إلى الخلايا لمحاربة المرض أو استبدال نسخة معدلة من الجين المعيب. فيما يلي، سوف نقدم تفسيرات شاملة حول العلاج الجيني للهيموفيليا. ابق معنا في حتی نهایة المقال …
كيف يساعد العلاج الجيني في علاج الهيموفيليا؟
يتم تنفيذ دراسات جديدة تحت اسم تحرير الجينوم والتي طرحت الأساليب التالية:
مساعدة الخلايا على تصحيح الاضطرابات الوراثية الموجودة
تعطيل جين معين يسبب مرضا وراثيا.
تنشيط الجين لمحاربة مرض معين
إزالة جزء من الجين المسبب للمرض.
تطبيقات العلاج الجيني في علاج الهيموفيليا
حاليًا، يُستخدم العلاج الجيني لعلاج عدد صغير من الأمراض الوراثية ، لكن الأبحاث حول مجموعة واسعة من الأمراض التي يمكن علاجها بالعلاج الجيني لا تزال مستمرة. الهيموفيليا هي أحد الأمراض التي يمكن علاجها باستخدام العلاج الجيني.
ما هو مرض الهيموفيليا؟
الهيموفيليا مرض وراثي يعاني فيه المرضى من مشاكل في تخثر الدم. عند هؤلاء الأشخاص ، يحدث نزيف حاد بعد إصابة بسيطة وقد يحدث أحيانًا نزيف تلقائي داخل الجسم.
يحتوي دمنا على عدد من عوامل التخثر التي تلعب دورًا في وقف النزيف. في الأشخاص المصابين بالهيموفيليا، يكون مستوى عوامل تخثر الدم أقل بكثير. تتحدد شدة الهيموفيليا بكمية عوامل التخثر في الدم. كلما قلت كمية عوامل التخثر، زادت احتمالية حدوث نزيف والتسبب في مشاكل خطيرة في صحة الناس.
سبب الهيموفيليا
كما ذكرنا سابقًا، الهيموفيليا مرض وراثي يحدث بسبب الطفرات أو التغيرات الجينية في الجينات المسؤولة عن إنتاج عوامل التخثر.
توجد الجينات التي تحمل إنتاج عوامل التخثر في الكروموسومات X. تحتوي كروموسومات X على العديد من الجينات غير الموجودة في كروموسوم Y. لدى الجنين الأنثوي اثنين من الكروموسومات X ، أحدهما موروث من الأب والآخر من الأم، لكن الجنين الذكر لديه كروموسوم X واحد فقط والذي يرثه من أمه.
نظرًا لحقيقة أن النساء لديهن كروموسومات X ، فإن انتشار هذا المرض عند النساء نادر جدًا ولا يصبن بهذا المرض إلا إذا ورث الجين الممرض من كل من الأم والأب ، لكن الرجال سيصابون بهذا المرض إذا ورثوا الجين الممرض من الأم.
هناك نوعان من الهيموفيليا:
الهيموفيلياA: ينتج عن جين يؤدي إلى نقص عامل التخثر الثامن.
الهيموفيليا:B يحدث بسبب جين يسبب نقص عامل التخثر التاسع.
الهيموفيليا، مثله مثل معظم الأمراض الخلقية ، ليس له علاج فعال ، لكن العلاج الجيني هو أحد الأساليب الجديدة لعلاج هذا المرض ، والذي فتح آفاقًا جديدة للمرضى المصابين.
العلاج الجيني للهيموفيليا
في طريقة العلاج الجيني للهيموفيليا، يتم إرسال نسخة من الجين الذي يحتوي على تعليمات لإنتاج عوامل التخثر إلى خلايا الكبد عن طريق ناقل فيروسي. تعد الفيروسات أحد النواقل المناسبة للعلاج الجيني لأنها يمكن أن تدخل الخلايا وتتطور بسهولة. في علاج الأمراض المختلفة، يتم إزالة الأجزاء المسببة للأمراض من جين الفيروس وربط أجزاء من الجين البشري المعدل بها.
للكبد وظائف مختلفة في الجسم وإحدى وظائفه هي تكوين خلايا الدم وعوامل التخثر. من خلال توصيل ناقلات الجينات النشطة التي تحتوي على عوامل التخثر الثامن والتاسع إلى خلايا الكبد، يتم إنشاء كميات ثابتة من عوامل تخثر الدم للسيطرة على النزيف.
وفقًا للبحث الذي تم إجراؤه، يمكن أن ينتج العلاج الجيني للهيموفيليا كميات ثابتة من الاسباب تخثر الدم وتحسين نوعية حياة المرضى الذين يعانون من جميع أنواع الهيموفيليا.
يتم إجراء أبحاث جديدة لطرق العلاج الجيني الجديدة مثل تعديل الجينات من أجل إنتاج عوامل تجلط الدم. في هذه الطريقة، يتم إرسال محرر الجينات مباشرة إلى الخلية لتعديل الحمض النووي بدقة عالية.
تمت الموافقة على العلاج الجيني للهيموفيليا من قبل منظمة الغذاء والدواء العالمية (FDA) لمرضى الهيموفيليا ويمكن للمرضى حاليًا المرشحين المناسبين للعلاج بهذه الطريقة الاستفادة من العلاج الجيني في علاج الهيموفيليا.
العلاج الجيني هو علاج دائم يلغي الحاجة إلى خيارات العلاج مثل الحقن بالعقاقير أو العلاج الطبيعي والجراحة لإصلاح الأنسجة.
الكلمة الأخيرة
بالنظر إلى أن العلاج الجيني هو علاج جديد ، فإن الآثار طويلة المدى وقصيرة المدى لطريقة العلاج هذه ليست معروفة جيدًا حتى الآن ولا يزال المزيد من البحث في هذا المجال جاريًا.
المصادر:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b
https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html
https://patienteducation.asgct.org/disease-treatments/hemophilia
شکرا لکم موقع مستوصف البروفیسور کریم نیرنیا افضل مستشار وراثي فی طهران…