Search
Close this search box.
دیستروفی-عضلانی-دوشن

العلاج الجيني لمرة واحدة سريع التتبع لحثل دوشين العضلي

2-RGX هو علاج جيني استقصائي لمرة واحدة مصمم لتقديم جين متحور للحث الدقيق. منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) تسمية المسار السريعRGX-202  لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) ، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب ضعفًا تدريجيًا في العضلات.

العلاج الجيني لمرة واحدة سريع التتبع لحثل دوشين العضلي

في مرضى DMD ، يؤدي نقص بروتين dystrophin الوظيفي الناجم عن الطفرات في جين DMD إلى تلف الخلايا أثناء تقلص العضلات ، مما يؤدي إلى موت الخلايا والتهاب وتليف الأنسجة العضلية. 202-RGX هو علاج جيني تجريبي مصمم لاستخدام ناقل AAV8 لتقديم جين متحور لعضل صغير جديد يحتوي على عناصر وظيفية من dystrophin الطبيعي بما في ذلک المجال C-Terminal.

يتم حاليًا تقييم السلامة والتحمل والفعالية السريرية لجرعة واحدة من RGX-202 في الوريد في مرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 11 عامًا مع DMD في المرحلة 1/2 تجربة DUCHENNE AFFINITY (ClinicalTrials.gov: NCT05693142). هو المعرف

قال كينيث تي ميلز ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة REGENXBIO: إن تعيين المسار السريع ، جنبًا إلى جنب مع قدراتنا على إجراء التجارب السريرية باستخدام مواد cGMP على نطاق تجاري ، سيدعم بشكل أكبر التطوير الفعال RGX-202 من العيادة إلى الاستعداد التجاري. يعتبر RGX-202 جزءًا هاما من إستراتيجيتنا “5×25 ، ونتطلع إلى مواصلة العمل عن كثب مع إدارة الأغذية والعقاقير ومجتمع Duchenne بينما نطور منتجًا مرشحًا متميزًا للغاية مع إمكانية إحداث فرق ذي مغزى. بالنسبة للمرضى ، نتطلع إلى الإبلاغ عن البيانات الأولية من التجربة السريرية RGX-202 في النصف الثاني من هذا العام.

مصدر:
One-Time Gene Therapy Fast Tracked for Duchenne Muscular Dystrophy (empr.com)

شکرا لکم موقع مستوصف البروفیسور کریم نیرنیا افضل مستشار وراثي فی طهران…

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

المنشورات ذات الصلة