العلاج الجيني لمرة واحدة سريع التتبع لحثل دوشين العضلي

2-RGX هو علاج جيني استقصائي لمرة واحدة مصمم لتقديم جين متحور للحث الدقيق. منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) تسمية المسار السريعRGX-202  لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) ، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب ضعفًا تدريجيًا في العضلات.

في مرضى DMD ، يؤدي نقص بروتين dystrophin الوظيفي الناجم عن الطفرات في جين DMD إلى تلف الخلايا أثناء تقلص العضلات ، مما يؤدي إلى موت الخلايا والتهاب وتليف الأنسجة العضلية. 202-RGX هو علاج جيني تجريبي مصمم لاستخدام ناقل AAV8 لتقديم جين متحور لعضل صغير جديد يحتوي على عناصر وظيفية من dystrophin الطبيعي بما في ذلک المجال C-Terminal.

يتم حاليًا تقييم السلامة والتحمل والفعالية السريرية لجرعة واحدة من RGX-202 في الوريد في مرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 11 عامًا مع DMD في المرحلة 1/2 تجربة DUCHENNE AFFINITY (ClinicalTrials.gov: NCT05693142). هو المعرف

قال كينيث تي ميلز ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة REGENXBIO: إن تعيين المسار السريع ، جنبًا إلى جنب مع قدراتنا على إجراء التجارب السريرية باستخدام مواد cGMP على نطاق تجاري ، سيدعم بشكل أكبر التطوير الفعال RGX-202 من العيادة إلى الاستعداد التجاري. يعتبر RGX-202 جزءًا هاما من إستراتيجيتنا “5×25 ، ونتطلع إلى مواصلة العمل عن كثب مع إدارة الأغذية والعقاقير ومجتمع Duchenne بينما نطور منتجًا مرشحًا متميزًا للغاية مع إمكانية إحداث فرق ذي مغزى. بالنسبة للمرضى ، نتطلع إلى الإبلاغ عن البيانات الأولية من التجربة السريرية RGX-202 في النصف الثاني من هذا العام.

مصدر:
One-Time Gene Therapy Fast Tracked for Duchenne Muscular Dystrophy (empr.com)

شکرا لکم موقع مستوصف البروفیسور کریم نیرنیا افضل مستشار وراثي فی طهران…